Ngày 17/11/2022, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt thuốc tiêm Tzield (teplizumab-mzwv) để trì hoãn sự khởi phát của bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3 ở người lớn và bệnh nhi từ 8 tuổi trở lên hiện đang mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 2.
John Sharretts, M.D., giám đốc Bộ phận Bệnh tiểu đường, Rối loạn Lipid và Béo phì tại Trung tâm Đánh giá và nghiên cứu thuốc của FDA cho biết: “Việc phê duyệt một liệu pháp tuyệt vời ngày hôm nay đã bổ sung thêm một lựa chọn điều trị mới quan trọng cho một số bệnh nhân có nguy cơ mắc bệnh. Khả năng trì hoãn chẩn đoán lâm sàng bệnh tiểu đường tuýp 1 của loại thuốc này có thể giúp bệnh nhân có thể sống hàng tháng đến hàng năm mà không phải chịu gánh nặng bệnh tật.”
Bệnh tiểu đường tuýp 1 là bệnh xảy ra khi hệ thống miễn dịch tấn công và phá hủy các tế bào tạo ra insulin. Những người được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 có lượng glucose tăng cao và cần tiêm insulin (hoặc đeo máy bơm insulin) và phải kiểm tra lượng đường trong máu thường xuyên trong ngày. Mặc dù bệnh có thể xuất hiện ở mọi lứa tuổi nhưng bệnh tiểu đường tuýp 1 thường được chẩn đoán ở trẻ em và thanh niên. Một người có nguy cơ mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 cao hơn nếu họ có cha mẹ, anh chị em mắc bệnh tiểu đường tuýp 1, mặc dù hầu hết bệnh nhân mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 không có tiền sử gia đình.
Tzield liên kết với một số tế bào của hệ thống miễn dịch và làm chậm quá trình tiến triển thành bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3. Tzield có thể vô hiệu hóa các tế bào miễn dịch tấn công các tế bào sản xuất insulin, đồng thời tăng tỷ lệ các tế bào giúp điều hòa phản ứng miễn dịch. Tzield được dùng bằng cách truyền tĩnh mạch một lần mỗi ngày trong 14 ngày liên tiếp.
Kết quả thử nghiệm cho thấy trong thời gian theo dõi trung bình là 51 tháng, 45% trong số 44 bệnh nhân dùng Tzield sau đó được chẩn đoán mắc bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3, so với 72% trong số 32 bệnh nhân dùng giả dược. Khoảng thời gian trung bình từ khi phân ngẫu nhiên đến chẩn đoán bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3 là 50 tháng đối với những bệnh nhân dùng Tzield và 25 tháng đối với những người dùng giả dược. Điều này thể hiện sự chậm trễ có ý nghĩa thống kê trong sự phát triển của bệnh tiểu đường tuýp 1 giai đoạn 3.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Tzield bao gồm giảm mức độ của một số tế bào bạch cầu, phát ban và đau đầu.